Han utilizado un ratón transgénico patentado que produce la forma humana de la proteína FasL
PinCell, una empresa biotecnológica que desarrolla una terapia de primera clase para enfermedades cutáneas autoinmunes raras y debilitantes, anunció la finalización con éxito de dos estudios in vivo independientes de su candidato principal (PC111) utilizando un modelo de ratón transgénico patentado que expresa la forma humana de la proteína diana (FasL). PinCell es una empresa derivada de la Universidad de Módena y Reggio Emilia y recibió financiación inicial de Sofinnova Partners, una de las principales empresas europeas de capital riesgo con sede en París, Londres y Milán.
El anticuerpo monoclonal de PinCell, PC111, demostró su eficacia en el modelo de ratón neonatal pasivo pe600mphigus, considerado el patrón oro para probar tratamientos del pénfigo, una enfermedad cutánea rara y debilitante caracterizada por la formación extrema de ampollas en piel y mucosas. Utilizando el ratón transgénico patentado, el PC111 inhibió la producción de ampollas en al menos un 80%, confirmando estudios anteriores en modelos humanos in vitro y ex vivo de pénfigo. También se demostró que el PC111 neutraliza de forma dosis-dependiente el FasL humano en otro escenario in-vivo que implica el modelo hepático de Concanavalina-A, que induce una liberación aguda de FasL en la sangre.
"Se trata de un gran logro para la empresa", declaró el Dr. Antonino (Tony) Amato, Consejero Delegado de PinCell. "Proporciona por primera vez pruebas de concepto in vivo del efecto de PC111 en un escenario de enfermedad humanizada".
"Nos sentimos realmente satisfechos", declaró el Prof. Carlo Pincelli, fundador y Director Médico de PinCell. "Mediante el desarrollo de un modelo propio, hemos demostrado ahora que nuestro anticuerpo inhibe efectivamente la formación de ampollas al unirse específicamente a la diana humana".
"Es más, el modelo de ratón FasL humanizado podría resultar una herramienta valiosa para estudiar la implicación de la vía Fas/FasL en otras enfermedades en las que esta vía puede desempeñar un papel clave en el desarrollo y la progresión de la enfermedad", añadió el Prof. Pincelli.
Sobre el pénfigo
El pénfigo es una enfermedad rara que afecta a unos 300.000 pacientes en todo el mundo. Desde un punto de vista conservador, un tratamiento basado en la PC111 sería beneficioso para más del 30 por ciento de esta población que presenta recaídas o es refractaria a los tratamientos de primera línea.
La terapia de PinCell será una alternativa a los esteroides o inmunosupresores actualmente prescritos o en fase de desarrollo. Al actuar a nivel de las células de la piel, el innovador modo de acción de PC111 contribuirá a reducir o evitar el uso de esteroides/inmunosupresores, al tiempo que mostrará un rápido inicio de acción.
