La autorización en la Unión Europea ofrece una importante opción de tratamiento para retrasar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Duvyzat® (givinostat) es un tratamiento que se administra por vía oral para la DMD en pacientes de 6 años o más capaces de caminar

La aprobación se basa en los datos del ensayo de fase 3 EPIDYS, que demostró beneficios significativos en el tratamiento en pacientes ambulantes

Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, el pasado viernes 6 de junio, la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización condicional de comercialización de Duvyzat® (givinostat), un nuevo inhibidor de las histonas deacetilasas (HDACs). Está aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes de 6 años o más, en tratamiento con corticosteroides e independientemente de la mutación genética subyacente. La decisión de la CE sigue a la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) del 25 de abril de 2025. La aprobación se aplica a los 27 Estados miembros de la Unión Europea (UE), así como a Islandia, Liechtenstein y Noruega. Italfarmaco está colaborando estrechamente con las autoridades nacionales y los socios de distribución para facilitar el acceso oportuno a al tratamiento en toda la UE.

"Los pacientes con DMD en Europa llevan mucho tiempo esperando nuevas opciones terapéuticas que puedan alterar el curso de esta devastadora enfermedad. Hasta ahora, ha habido pocos tratamientos aprobados que aborden la patología subyacente de la DMD en una amplia población de pacientes. Esto cambia con la aprobación de Duvyzat®, que ha demostrado potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad y preservar la función muscular -independientemente de la mutación genética- al dirigirse a los mecanismos de la enfermedad", afirma el doctor Paolo Bettica, director médico de Italfarmaco Group. "Estamos comprometidos en trabajar estrechamente con las autoridades sanitarias y la comunidad DMD para asegurar el acceso oportuno a este importante nuevo tratamiento en toda Europa", añade.

"La aprobación de Duvyzat® por parte de la CE es un reconocimiento a su potencial terapéutico, así como un reflejo de la excelencia científica de Italfarmaco y su compromiso con la innovación en enfermedades raras", destaca el doctor Francesco De Santis, presidente de Italfarmaco Holding y presidente de Italfarmaco Group. "Este hito significa que un amplio grupo de pacientes con DMD tendrán acceso a un nuevo tratamiento. En Italfarmaco, este logro reafirma nuestro enfoque en el avance de terapias que pueden marcar una diferencia significativa en la vida de las personas", agrega.

La aprobación se basa en los resultados positivos del ensayo multicéntrico de fase 3 EPIDYS, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (NCT02851797). En el estudio EPIDYS, un total de 179 pacientes pediátricos ambulantes mayores de seis años recibieron Duvyzat® o placebo dos veces al día, sumado al tratamiento con corticosteroides. El estudio EPIDYS alcanzó su objetivo primario, demostrando una diferencia estadísticamente significativa y clínicamente relevante en el tiempo necesario para completar la prueba de 4 escalones. También mostró resultados favorables en criterios de valoración secundarios clave, como la evaluación de la marcha North Star (NSAA) y la evaluación de la infiltración grasa mediante resonancia magnética. En concreto, el tratamiento se asoció a un descenso del 40% en la pérdida acumulada de elementos de la NSAA, lo que mostró su potencial para retrasar la progresión de la enfermedad en los individuos afectados. Además, la mayoría de los efectos adversos observados con el tratamiento fueron de gravedad leve a moderada. Los resultados de este estudio se publicaron en The Lancet Neurology en marzo de 2024.1 Los datos a largo plazo del estudio de extensión EPIDYS, en curso en la actualidad, se compararon con cohortes de historia natural mediante el emparejamiento de puntuación de propensión, lo que demostró que la edad media de pérdida de la ambulación era de 18,1 años en el grupo de Duvyzat® frente a 15,2 años en los brazos de control.2

La CE ha concedido a Duvyzat® la autorización condicional de comercialización en la UE. Esta aprobación pone a disposición de los pacientes ambulantes con DMD mayores de 6 años, mientras Italfarmaco lleva a cabo estudios clínicos adicionales destinados a confirmar y caracterizar aún más su beneficio terapéutico. Fuera de la UE, fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos en marzo de 2024 para el tratamiento de pacientes con DMD mayores de 6 años. En el Reino Unido, recibió la aprobación de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) para pacientes mayores de 6 años que son ambulantes, además de la aprobación condicional de comercialización para pacientes no ambulantes.

Sobre la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno neuromuscular raro y progresivo causado por mutaciones en el gen DMD. Las mutaciones en el gen DMD impiden la producción de distrofina funcional, lo que provoca la ruptura del complejo proteico asociado a la distrofina (DAPC). Esto hace que las fibras musculares sean más vulnerables al daño y aumenta los niveles de histonas deacetilasas (HDACs) en las células musculares, bloqueando la activación de genes importantes necesarios para el mantenimiento y la reparación muscular. Como resultado, las fibras musculares sufren daños continuos, lo que provoca una inflamación crónica y una regeneración deficiente. Con el tiempo, las células musculares mueren y son sustituidas por tejido fibrótico y grasa.3-6 La DMD afecta principalmente a varones, y los síntomas suelen aparecer entre los dos y los cinco años. A medida que la enfermedad progresa, la debilidad muscular empeora, lo que conduce a dificultades para caminar y, finalmente, a la pérdida de la movilidad. Con el tiempo, también se ven afectados el corazón y los músculos respiratorios, que son las principales causas de muerte prematura.7 La DMD es una de las formas más graves y comunes de distrofia muscular infantil, con una incidencia global al nacer de aproximadamente 1 de cada 5.050 varones.8