1.000 españoles están diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne, una de las enfermedades raras genéticas más frecuentes
Esta decisión marca un hito importante en el acceso a tratamientos innovadores y en el abordaje de la enfermedad
La Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) celebra la propuesta positiva de financiación pública del medicamento Duvyzat (givinostat) adoptada por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en su reunión del pasado jueves.
La financiación de este fármaco representa un avance importante en las opciones terapéuticas disponibles para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética degenerativa que afecta a aproximadamente 1.000 personas en España, siendo una de las enfermedades raras genéticas más frecuentes.
Duvyzat® (givinostat) está indicado en pacientes ambulatorios a partir de 6 años que reciben tratamiento concomitante con corticoesteroides. Se trata del primer medicamento oral aprobado en Europa que puede ralentizar la progresión de esta enfermedad, ofreciendo nuevas esperanzas para los pacientes y sus familias.
Para Duchenne Parent Project España, esta propuesta de financiación representa un reconocimiento institucional al valor terapéutico y social de Duvyzat®, así como un avance destacado en el abordaje de la distrofia muscular de Duchenne dentro del Sistema Nacional de Salud.
“Esta noticia representa un avance significativo para la comunidad Duchenne en España. Aunque no es la cura ni la solución definitiva, marca un hito importante en el acceso a tratamientos innovadores y en el abordaje de la enfermedad”, manifiesta Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España.
Mejora en la equidad
La inclusión de Duvyzat® en la financiación pública supone una mejora en la equidad y el acceso para los pacientes, reduciendo las barreras económicas al tratamiento. “Desde la asociación, se ha trabajado de forma constante y cercana con el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas para sensibilizar y visibilizar las necesidades reales de las personas afectadas por Duchenne. Este logro es fruto de un esfuerzo conjunto que incluye la participación de pacientes, familias y profesionales en ensayos clínicos”, asegura Silvia Ávila.
Duvyzat®, de la farmacéutica Italfarma, fue aprobado en junio. Se trata de un inhibidor de las histonas deacetilasas (HDACs) capaz de preservar la función muscular durante un tiempo significativo. La aprobación del fármaco por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) se basó en los resultados del ensayo clínico de fase 3 "EPIDYS", publicado en The Lancet Neurology, en marzo de 2024. En este estudio, 179 pacientes pediátricos ambulatorios recibieron Duvyzat® o un placebo, junto con corticosteroides, durante un periodo prolongado. El tratamiento mostró una diferencia estadísticamente significativa en la prueba de los cuatro escalones, uno de los principales indicadores de capacidad funcional en la DMD.
