No se incluirá de la Metreleptina en el SNS

Fuente:

"La Comisión Interministerial de Precios del Medicamento propone la NO aceptación de alegaciones y la no inclusión de la Metreleptina en el SNS"

No se incluirá de la Metreleptina en el SNS

Aelip termina el año con una triste noticia para todas las personas afectadas por Lipodistrofia así como para sus familiares y personas que nos dan todo su apoyo. “La Comisión Interministerial de Precios del Medicamento, celebrada el 25 de Noviembre propone a la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia la no aceptación de alegaciones y la no inclusión de este medicamento en la prestación farmacéutica del SNS, teniendo en cuenta criterios de racionalización del gasto público e impacto presupuestario del SNS”. Ver pg. 34 y 35: https://www.mscbs.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/20211210_ACUERDOS_CIPM_218.pdf

El pasado 21 de Diciembre de 2021, AELIP recibe respuesta por parte de Patricia Lacruz donde nos hace conocedores de la decisión de NO INCLUSIÓN en la prestación farmacéutica del SNS del único medicamento aprobado para el tratamiento de las Lipodistrofias (Metreleptina, Myalepta). Tras la lectura de la respuesta recibida, y  la pertinente valoración por parte de nuestro comité de expertos, AELIP decide responder por escrito a la DIRECCIÓN GENERAL DE CARTERA COMÚN DE SERVICIOS DEL SNS Y FARMACIA.

Aelip, insta al Ministerio de Sanidad a incluir Metreleptina en la prestación farmacéutica del SNS como el único tratamiento autorizado en Europa para la Lipodistrofia así como garantizar el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes que lo necesiten en las diferentes comunidades autónomas de España.

La Asociacion Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias, AELIP, continuará luchando con vuestro apoyo hasta conseguir que la Metreleptina, único tratamiento autorizado para la Lipodistrofia sea incluido en la Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia.

¡¡¡Os pedimos vuestra ayuda y colaboración para que entre todos juntos lo logremos!!!

                                                                                                              MINISTERIO DE SANIDAD

DIRECCION GENERAL DE CARTERA COMUN DE SERVICIOS DEL SNS Y FARMACIA

A/A: Dña. Patricia Lacruz

Desde la Asociación Internacional de familiares y afectados por Lipodistrofias (AELIP), queremos continuar manifestando nuestro malestar y preocupación, tras la lectura de la respuesta recibida por parte de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia el 21 de diciembre de 2021, ante la resolución de no inclusión en la prestación farmacéutica del SNS del único medicamento aprobado para el tratamiento de las Lipodistrofias (Metreleptina, Myalepta).

A continuación, procedemos a analizar su respuesta una vez hechas las oportunas consultas con el Comité de Expertos de AELIP y a trasladar la documentación que acredita y fundamenta cada una de las aportaciones que ustedes nos trasladan, instando a su revisión e informando que desde AELIP vamos a defender el derecho a garantizar un acceso en equidad a los pacientes con lipodistrofia que precisen de Metreleptina (Myalepta) para mejorar su calidad de vida, ejercitando para ello, todas las acciones legales y jurídicas que procedan.

De la lectura de su carta en respuesta a la enviada a Ud por nuestra asociación se deduce que no han sido tenidos en cuenta los aspectos más relevantes, ya que se reiterar en los mismos argumentos sin dar respuesta a las preguntas concretas que le hacemos y que, creemos, estamos en el derecho de demandarle a Ud como servidora pública que es, conforme al derecho que nos asiste al actuar en nombre y representación de AELIP.

En su actual escrito vuelve a recordarnos en qué consiste el tratamiento de las lipodistrofias, entendiendo por nuestra parte que no ha lugar, ya que nuestra asociación dispone de un equipo de expertos médicos, nacionales e internacionales, en este tipo de enfermedades raras que nos asesoran (http://www.aelip.es/comite-expertosasesores-lipodistrofias.asp). Conocemos, por tanto, cuál es el manejo terapéutico de las lipodistrofias. Queremos manifestar nuestro descontento cuando describe el tratamiento que debe instaurarse en estas dolencias ya que, a nuestro entender (una vez hecha la oportuna consulta a nuestro comité de expertos), incurre en errores manifiestos. Así, no es correcto afirmar que el uso de las tiazolidinedionas podría solventar situaciones de mal control metabólico ocasionadas por una resistencia grave a la insulina en pacientes con lipodistrofia ya tratados con insulina. En este sentido, según se indica en las guías internacionales (1) es que en estos casos suele ser necesario utilizar formulaciones concentradas de insulina como la U-500, algo que Ud ni menciona. El uso de pioglitazona y el de otros fármacos para la diabetes como son los iSGLT2 y/o los aRGLP1 en las lipodistrofias es conocido por los médicos, aunque desgraciadamente los trabajos publicados son escasos y limitados a un número muy reducido de pacientes (pocos trabajos, informando de uno, o a lo más, tres casos). En todo caso, forman parte del tratamiento convencional de la diabetes y en las lipodistrofias generalizadas no suelen ser suficientes y en las parciales sólo a veces (2-9).  Pero es que además en las propias Guías internacionales (1) se dice específicamente en relación a las glitazonas: “Thiazolidinediones may improve metabolic complications in partial lipodystrophy, but should be used only with caution in generalized lipodystrophy. (Class IIb, Level B)”. Más sorprendente es el hecho de que en sus consideraciones sobre el tratamiento de las lipodistrofias Ud no incluye la posición de los expertos sobre la indicación de la metreleptina, como se indica claramente en las mencionadas guías: “In generalized lipodystrophy, metrerleptin (with diet) is a first-line treatment for metabolic and endocrine abnormalities (Class I, Level B), and may be considered for prevention of these comorbidities in children. (Class IIb, Level C)” (1). Desconocemos la razón por la que usted ha obviado este aspecto que consideramos de gran trascendencia ya que es el objeto principal de nuestras demandas. En lo referente al tratamiento de las dislipemias en las lipodistrofias, vuelve a incidir en lo ya sabido, aunque de forma incompleta: estatinas y fibratos. Además de la importancia de la dieta. Y, por ciento, tampoco menciona el papel de los ácidos grasos omega-3, que también pueden ser beneficiosos. La cuestión, Sra Lacruz, es que este abordaje en determinados subtipos de lipodistrofias no es suficiente, como Ud debería saber si se hubiera tomado la molestia de consultar a los facultativos expertos en estos trastornos (algo que sí hizo en su día NICE en el Reino Unido antes de aprobar su financiación); estos expertos le explicarían el riesgo que tienen algunas personas con lipodistrofia de desarrollar una pancreatitis aguda, que en ocasiones compromete su vida, cuando ninguna asociación de hipolipemiantes y dieta permiten un adecuado control de la hipertrigliceridemia extremadamente grave que padecen. Algo que se le olvidó mencionar. Como se le olvidó mencionar, tal como le indicamos nuestro anterior escrito, que el número de casos de pancreatitis aguda en la cohorte española a tratamiento con metreleptina fue del 0% frente al 42% antes de iniciar este tratamiento. ¿Le parece baladí este dato? Debe parecérselo ya que ni lo menciona en su escrito. 

Seguidamente en su escrito Ud hace referencia a los requisitos que ha establecido la EMA para la autorización de su comercialización. Los conocemos sobradamente ya que están publicados. Pero, sin embargo, no nos contesta a una pregunta clara y extremadamente relevante. ¿Cuáles son las diferencias de criterio del Ministerio de Sanidad de España y los que tienen la EMA y los sistemas públicos de salud de Alemania, Francia, Italia y Reino Unido? ¿Por omite explicarnos en qué fallaron estos organismos para autorizar la comercialización (caso de la EMA) y la financiación pública (caso de los citados países) para no identificar lo que Ud denomina incertidumbres terapéuticas? ¿Son menos expertos, quizás? ¿Están menos preocupados por la racionalización del gasto público, tal vez? ¿Nos lo puede explicar, si es tan amable, Sra Lacruz? Porque como ciudadanos se nos causa extrañeza. ¿A qué obedece esta actitud poco transparente?

Continúa en su escrito insistiendo en lo ya conocido: las diferencias en las indicaciones según se trate de lipodistrofias generalizadas o parciales. Está en ficha técnica, está en el IPT. Gracias. Pero es de destacar que Ud misma reconoce, en un silogismo básico de la lógica aristotélica, que al menos para las lipodistrofias generalizadas sí que hay datos robustos cuando afirma: “Sin embargo, en lipodistrofia parcial es restringida a pacientes con fracaso al tratamiento estándar, ya que no se pudieron establecer conclusiones robustas…”.

Su argumentario sobre la morbimortalidad y los potenciales efectos beneficiosos de la dieta y el tratamiento convencional no es correcto de acuerdo con los criterios de nuestro panel de expertos. Como ya se le indicó, y Ud sabe también como nosotros, las exigencias para los ensayos clínicos en los medicamentos huérfanos no son las mismas que las que se piden a los fármacos para enfermedades comunes. El argumento de que no se conocen los efectos beneficiosos de la dieta y la medicación convencional no se ajusta a lo indicado en los estudios pivotales, ya que la mayoría de los pacientes ya estaban con tratamiento convencional (ente el 80-90 % de los pacientes con lipodistrofia parcial (10) y entre el 50-80% en la lipodistrofia generalizada (11)) y en algunos casos se pudo suspender parte de este tratamiento, o reducir dosis. En concreto, en el estudio de Brown et al. (11) se indica que el 41% de los pacientes pudieron suspender el tratamiento con insulina, el 21.9% pudieron suspender el tratamiento con antidiabéticos orales y el 23.5% suspendieron el tratamiento con fármacos hipolipemiantes. De qué fuente obtiene, Sra Lacruz, que no se pudo establecer el efecto beneficioso del tratamiento convencional: ya estaban con el tratamiento convencional, y en no pocos casos se pudo retirar dicho tratamiento. Y respecto a la dieta, volvemos a insistir en lo indicado en nuestro anterior escrito (y por lo que se ve Ud hizo caso omiso): “La propia ficha técnica del fármaco indica que la metreleptina debe asociarse a la dieta. Cualquier médico con alguna experiencia con el fármaco le podrá decir que sin esta asociación este medicamento no es tan eficaz. Pero como ya se indicó (12,13), la propia metreleptina reduce eficientemente la resistencia a la insulina en estudios controlados para la ingesta”. 

Así mismo, quiero dejar patente el descuerdo de nuestros expertos a su manifestaciones sobre la eficacia para reducir la morbimortalidad en un 65% Ud, Sra Lacruz, cuestiona el estudio de Cook basándose en que se trata de un estudio retrospectivo y que se necesitan una casuística mayor. Usted argumenta que el propio trabajo indica que se necesitan más estudios para evaluar el efecto del medicamento sobre la morbimortalidad (pero este tipo de comentarios son algo muy habitual en cualquier estudio científico: siempre hay que ser cauteloso), pero ¿esto desacredita o resta validez a un trabajo publicado en una de las más prestigiosas revistas de Endocrinología del mundo?, o acaso insinúa Ud que los revisores de esta publicación aceptaron un estudio con fallas metodológicas o resultados que no respondían al diseño experimental. ¿Es Ud más experta que los expertos para desacreditar un estudio que demuestra un beneficio a largo plazo para los pacientes? ¿Pretende que se haga un estudio prospectivo sobre mortalidad? Sra Lacruz, lo mínimo que pedimos es seriedad y solidez científica. En el fondo, Ud acepta que el fármaco reduce la mortalidad pero que le gustaría que se incluyeran más casos. Usted sabe perfectamente que los estudios de supervivencia son complejos dado que se tiene que hacer un seguimiento a lo largo de muchos años, y que en el caso de las enfermedades raras esto es extremadamente difícil dado el escaso número de pacientes y su dispersión geográfica en todo el mundo. Entendiendo que está aplicando, erróneamente, criterios de enfermedades comunes a un medicamento huérfano.

Llamativamente Ud no hace mención a nuestras aportaciones sobre los efectos beneficiosos del fármaco y que están publicadas en revistas de prestigio (J Clin Endocrinol Metab, J Hepatol, J Endocr Soc.) en lo relativo a la mejora en las cardiopatía asociadas, esteatosis hepática o calidad de vida. Como ya hemos mencionado, o no se lo ha leído bien o lo ha obviado intencionadamente.

En lo relativo al coste del medicamento Ud afirma que no se puede financiar por su elevado impacto económico, y lo argumenta aludiendo al punto d) del artículo 92.1 del texto refundido de la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y los Productos Sanitarios. Este punto dice literalmente: “Racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud”. Al tratarse de conceptos jurídicos indeterminados entendemos que no se ouede argumentar la no financiación basándose en una frase tan genérica ¿Por qué no hace referencia a los restantes puntos del artículo 92.1 de la citada Ley: a) Gravedad, duración y secuelas de las distintas patologías para las que resulten indicados; b) Necesidades específicas de ciertos colectivos; c) Valor terapéutico y social del medicamento y beneficio clínico incremental del mismo teniendo en cuenta su relación coste-efectividad; e) Existencia de medicamentos u otras alternativas terapéuticas para las mismas afecciones a menor precio o inferior coste de tratamiento; f) Grado de innovación del medicamento? ¿Quizá porque las necesidades de los pacientes con lipodistrofia y lo que aporta el tratamiento con metreleptina cumplen dichos criterios? Sra Lacruz, ni somos menores de edad ni nos faltan capacidades o criterio. Por tanto, no nos trate como tales. Nosotros en nuestro anterior escrito le solicitamos que nos informara del impacto económico que supondría tratar al pequeño número de personas que podrían ser subsidiarias de metreleptina en España. Y usted nos ha despachado con una referencia a un Real Decreto. Pero estamos convencido que Ud lo sabe. ¿A qué obedece este oscurantismo? ¿Quizás a que probablemente tal impacto económico resulte irrisorio en relación al gasto farmacéutico global en el Estado? ¿el precio ofertado por la compañía farmacéutica durante estos tres años (Aprobación EMA en 2018) no es más bajo del que se paga actualmente como medicación en situaciones especiales?  ¿Nos puede, por tanto, responder a estas sencilla preguntas que ya hicimos en el anterior escrito?: ¿Nos podrían decir cuál es el impacto porcentual de este gasto sobre el monto total del gasto farmacéutico en España? ¿Han estimado lo que puede suponer en términos de reducción de asistencias médicas y otros gastos derivados de las comorbilidades asociadas a este trastorno si la enfermedad sigue su curso natural? Creemos que como ciudadanos libres merecemos recibir información transparente de la Administración Pública. 

En su último párrafo Ud abre la puerta a una nueva negociación con la compañía farmacéutica en los términos de reducción del precio del fármaco y que las condiciones sean más favorables para la Administración, aceptando la posibilidad de incorporación a VALTERMED, pero la decisión de la reunión de la CIPM del 25N fue la negación de la financiación, algo que no logramos entender ya que, sin duda y en el mejor de los casos, retrasará la prescripción de este tratamiento a un conjunto (pequeño) de ciudadanos que no han elegido padecer este tipo de dolencias. 

Hoy, 30 de diciembre, hemos tenido conocimiento por la web del Ministerio de Sanidad del Acta de la Comisión Interministerial de Precios del Medicamento celebrada el pasado 25 de noviembre de 2021 en la que se acuerda proponer a la Dirección General no aceptar las alegaciones y por tanto, la no inclusión de este medicamento en la prestación farmacéutica del SNS, teniendo en cuenta las incertidumbres respecto a su valor terapéutico y criterios de racionalización del gasto público e impacto presupuestario del SNS. Y llamativamente en dicha acta no se hace mención a lo que Ud unos días antes nos ha trasladado: “ No obstante lo anterior, el laboratorio puede solicitar de parte de nuevo su inclusión que permitirá una nueva valoración. Estamos dispuestos a seguir trabajando conjuntamente con el laboratorio titular para conseguir unas condiciones más favorables y un precio más adecuado para reconsiderar la financiación de metreleptina, así como apoyar la generación de evidencia en vida real a través del sistema de información corporativo VALTERMED”. Le recordamos que su escrito de respuesta es un documento con el membrete del Ministerio de Sanidad y con su firma digital, y por tanto un documento oficial ¿Qué trataba de conseguir con este último párrafo?, ¿tranquilizarnos aun a sabiendas que la decisión de no financiación estaba ya tomada cuando habla de “reconsiderar la financiación de metreleptina”?

Sra Lacruz, somos conscientes de que somos pocos, y por lo que se ve para Ud  y para los miembros que participan en la Comisión Interministerial de Precios, a tenor del contenido de su escrito que en su práctica totalidad es una copia refundida del primero, y del acta de la reunión celebrada el 25 de noviembre, le importamos poco. Pero por pocos que seamos tenemos la fuerza de la razón, que es la razón científica. Somos los primeros interesados en que todos los medicamentos que se aprueben para tratar nuestros problemas de salud estén respaldados por la evidencia científica, y en este caso no solo nosotros, sino la comunidad científica internacional considera que este fármaco reduce las complicaciones, mejora la calidad de vida y prolonga la esperanza de vida en determinados tipos de lipodistrofia. No ponga más obstáculos, porque otros, en otros países de nuestro entorno, no los vieron.

Por tanto, desde AELIP, instamos a que el Ministerio y la compañía farmacéutica continúen con el trámite de financiación y logren con urgencia un acuerdo que posibilite la Resolución de inclusión en la prestación farmacéutica del SNS del único medicamento aprobado para el tratamiento de las Lipodistrofias (Metreleptina, Myalepta).

Así mismo, como presidenta de  AELIP, pongo a su disposición todos de los medios y  recursos  de los que disponemos en la Asociación,  que puedan ser  requeridos por su parte,  para fundamentar todo lo manifestado

Totana a 30 de diciembre de 2021

Naca Eulalia Perez de Tudela Canovas

Presidenta  AELIP

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