Actualmente, las opciones de tratamiento para estos casos son limitadas o poco definidas y la tasa de supervivencia de los pacientes es inferior a un año. Esto es debido, en parte, a que la baja incidencia del tumor dificulta la realización de investigación clínica que arroje conclusiones sobre alternativas más adecuadas

El estudio, que se llevará a cabo en un total de 10 hospitales españoles, determinará si el retifanlimab supone una alternativa segura y eficaz para el tratamiento de pacientes con CEP

El carcinoma escamoso de pene (CEP) es el tipo de tumor de pene más común. Sin embargo, representa únicamente entre el 0,4% y el 0,6% de los cánceres entre los hombres según los registros en Europa, por lo que está considerado un tumor raro. Aunque se desconoce su causa exacta, se estima que el virus del papiloma humano de alto riesgo (VPH) es responsable de entre un 30 y un 80% de los carcinomas escamosos de pene.  Los pacientes con CEP en estadio avanzado son una población con mal pronóstico, con opciones de tratamiento muy limitadas y una tasa de supervivencia inferior a un año.

"En España, se detectan alrededor de 300 casos de CEP anuales, principalmente en hombres mayores de 50 años. La escasa incidencia de este carcinoma unida al poco conocimiento sobre las alteraciones moleculares, han dificultado la realización de investigaciones que permitan encontrar alternativas eficaces para el cáncer de pene avanzado", afirma el Dr. Silverio Ros Martínez, Médico Oncólogo del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia.

Precisamente, con el objetivo de encontrar una nueva estrategia terapéutica para estos casos, el centro murciano participará en el estudio ORPHEUS, impulsado por MEDSIR, compañía dedicada a la investigación oncológica independiente. El ensayo, que aún se encuentra en fase de reclutamiento, explorará el beneficio de utilizar retifanlimab, un tratamiento de inmunoterapia, en personas con enfermedad avanzada de CEP. "El objetivo del tratamiento es conseguir alargar la tasa de supervivencia en estos casos, que actualmente es inferior a un año", añade el Dr. Ros.

A diferencia de otros estudios actualmente en curso, este ensayo evaluará la eficacia de este enfoque en todos los pacientes con CEP avanzado, independientemente del tratamiento que hayan recibido previamente y de la extensión de la enfermedad. 

ORPHEUS, una alternativa al estándar terapéutico basado en la quimioterapia paliativa

Hasta ahora, la principal opción terapéutica para pacientes con CEP avanzado – aquellos cuyos tumores se han extendido a los ganglios linfáticos pélvicos o inguinales o presentan metástasis a distancia – es la quimioterapia paliativa, con un beneficio de supervivencia marginal. ORPHEUS pretende explorar una alternativa a estos cuidados de soporte, que constituyen el estándar de tratamiento actual.

Los pacientes participantes serán tratados con retifanlimab, un fármaco inmunosupresor de la proteína llamada PD-1. La mayoría de los tumores primarios de CEP expresan esta proteína, lo que suele ser indicativo de una buena respuesta al tratamiento con inmunoterapia mediante drogas inhibidoras de PD-1 o PD-L1. Por otro lado, un estudio reciente demuestra que los carcinomas escamosos de pene presentan un genotipo idéntico a otros tumores de células escamosas relacionados con el virus del papiloma humano (VPH), que han mostrado respuestas prometedoras con este tipo de fármacos[1].

De hecho, estudios preliminares con retifanlimab ya han mostrado resultados prometedores de actividad antitumoral en otros carcinomas de células escamosas, como los cánceres de cabeza y cuello y de pulmón.  Sin embargo, hasta el momento no se dispone de datos sobre la eficacia de este agente en carcinomas de pene.

ORPHEUS evaluará el porcentaje de pacientes que experimentan una reducción y/o desaparición del tumor después del tratamiento con reftifanlimab. Además, también evaluará su eficacia en función de otros indicadores, como la tasa de supervivencia sin que el cáncer progrese, así como la seguridad y la tolerabilidad del fármaco en esta población. El éxito de este estudio determinará si, una vez finalizado, los datos generados pueden enviarse a las entidades regulatorias con la intención de ofrecer una nueva perspectiva para el tratamiento de pacientes con CEP, según apuntan desde la compañía promotora del ensayo, MEDSIR.

El Dr. Xavier García del Muro, médico oncólogo y jefe de la unidad de cáncer genito-urinario del Institut Català de Oncologia (ICO) es el director científico de este ensayo, que se desarrollará en 10 hospitales españoles de referencia como el ICO-Hospitalet, el Hospital de Sant Pau en Barcelona, el 12 de octubre en Madrid, el Hospital Universitario Insular de Gran Canaria o el Hospital Virgen del Rocío en Sevilla.

Sobre MEDSIR

MEDSIR es una compañía con sede en Barcelona (España) y New Jersey (Estados Unidos), dedicada al desarrollo y gestión estratégica de ensayos clínicos para la investigación oncológica independiente, cuyos esfuerzos se orientan a la identificación de tratamientos innovadores que mejoren la calidad de vida del paciente con cáncer y a la captación de la financiación necesaria para estudiarlos en un contexto clínico. 

Fundada en 2012 por expertos en oncología, MEDSIR une al talento académico -con una red internacional de cientos de investigadores en más de una docena de países- los recursos aportados por la industria farmacéutica, con la intención de realizar ensayos clínicos innovadores para desarrollar nuevos tratamientos contra el cáncer. Formada por más de 50 profesionales, la compañía es capaz de gestionar todas las fases de la investigación clínica independiente -desde el diseño del estudio y la búsqueda de financiación hasta la publicación de los resultados-, e integra la tecnología y la digitalización para agilizar todas las etapas del proceso. 

Desde su creación, MEDSIR ha contado con el apoyo de más de 25 financiadores que han permitido llevar a cabo más de 40 ensayos clínicos independientes en oncología y en otras enfermedades como COVID-19.